Benitec公布BB-301治疗眼咽型肌营养不良症1b/2a期积极中期结果

Benitec Biopharma报告，BB-301在眼咽型肌营养不良症（OPMD）的1b/2a期试验中期数据显示，高剂量和低剂量组全部9名患者均达到正式应答标准，两剂量组均未出现严重不良事件。BB-301为一次性注射至咽喉吞咽肌的基因疗法，采用修饰AAV9载体同时沉默突变PABPN1并替换为功能性密码子优化拷贝。完整数据集已被ESGCT年会接收为late-breaking海报。公司预计2027年中期启动关键性研究。